L'association a pour but de soutenir la recherche médicale sur les mutations du gène ASAH1, responsables de la SMA-PME et de la maladie de FARBER, deux formes extrêmement rares de maladies génétiques neurodégénératives qui, pour l’instant, aboutissent à une mort prématurée des jeunes malades, faute de thérapie.