Présentation
Grâce aux dons du Téléthon, elle est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde. Elle soutient plus de 300 projets scientifiques et jeunes chercheurs chaque année ainsi qu’une trentaine d’essais cliniques pour des maladies rares de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle… A travers son laboratoire Généthon, c’est également une association atypique en capacité de concevoir, produire et tester ses propres médicaments de thérapie innovante.
L’AFM-Téléthon est également le fondateur et le financeur principal de la Plateforme Maladies Rares, un centre de ressources unique en Europe qui réunit les acteurs associatifs et publics, français et européens, du combat contre les maladies rares.